生物医药与药物发现
颠覆级
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问题与背景：传统药物发现依赖已知化合物库，难以设计全新分子结构来逆转特定疾病表型。论文提出从转录组层面定义治疗目标——"逆转疾病相关转录特征"——并以此驱动 de novo 化合物设计，突破了候选药物空间边界。
方法/新意：开发深度学习框架，联合建模"转录特征逆转"与"化合物生成"两个目标，通过课程学习策略优化跨细胞类型的多表型同时逆转。在肝细胞癌和特发性肺纤维化中筛选出现有药物及全新化合物，具有优良细胞选择性和体内疗效验证。
意义/仓库定位：将 AI 生成式模型引入以疾病转录组为靶点的 de novo 药物设计，创建了可扩展到超大化合物空间的新型药物发现工作流，对 AI for Drug Discovery 主线有明确的范式推进价值。
局限/为何未更高：尚属概念验证阶段，主要在两个适应症上展示，临床转化路径和安全性尚未系统评估，因此定为 disruptive 而非 paradigm。